化工儀器網(wǎng)手機版
移動端訪問更便捷
今日焦點 Today's Focus
查看更多+-
年終盤點 | 中標金額超1.8億，2024年離子色譜儀中標盤點出爐
據(jù)化工儀器網(wǎng)不完全統(tǒng)計，2024年全年中國政府采[詳細]
熱門視頻 Popular videoS
查看更多+
專題
專題
自主創(chuàng)新藥研究獲FDA認定 眼科罕見病治療迎來曙光
2024年12月30日 14:46:38
來源：化工儀器網(wǎng) 作者：小夢 點擊量：7177
由中國科學院院士譚蔚泓領導的杭州醫(yī)學研究所團隊共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認定，還是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯(lián)藥物。
近年來，我國高度重視罕見病的診斷與治療，也有越來越多的人關注到這一疾病種類。但在眼科罕見病領域，仍存在早期診斷難、藥物研發(fā)少、有效治療難等問題。然而，最近一個突破性的成果讓業(yè)界矚目。
近日，由中國科學院院士譚蔚泓領導的杭州醫(yī)學研究所團隊共同開發(fā)出了一種新型核酸適體偶聯(lián)藥物(ApDC)，這款藥物不僅獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)的孤兒藥資格認定，還是全球首個獲得FDA孤兒藥認定的核酸適體偶聯(lián)藥物，這標志著我國在全球罕見病藥物治療領域的研究進入了一個新的高地。同時，這也意味著ApDC的療效和安全性等科學價值得到了國際權威機構的認可，未來將有望推動其臨床轉化和實際應用，為全球眼部腫瘤罕見病患者帶來全新的治療希望。
罕見病，因其發(fā)病率低、患者群體小而常被忽視，但這并不意味著它們的威脅就小。相反，由于罕見病的特殊性和復雜性，其治療手段相對匱乏，患者往往面臨著無藥可治的困境。因此，每一款新藥的問世，都可能成為改變罕見病患者命運的關鍵。
據(jù)了解，2018年國家發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，包含121種罕見疾??；2023年發(fā)布《第二批罕見病目錄》含86種罕見疾病，兩批目錄加起來已有207種罕見病，其中就有視網(wǎng)膜色素變性、Leber遺傳性視神經(jīng)病變、視網(wǎng)膜母細胞瘤等9種眼科的罕見病被納入其中。
葡萄膜黑色素瘤是一種發(fā)生在眼部的罕見卻極具兇險的腫瘤。由于其早期癥狀不明顯，通常發(fā)現(xiàn)時已于較晚階段。甚至這種腫瘤還容易通過血液轉移至肝臟等其他器官，一旦發(fā)生轉移，患者的平均生存期不足一年。目前，傳統(tǒng)的治療手段如手術和放療等手段雖可以暫時控制病情，但往往對眼部組織造成不可逆轉的損傷，甚至可能導致失明，且難以有效治療這一“頑固”的腫瘤。
而ApDC正是針對這一需求，為現(xiàn)有治療手段的不足提供了全新的解決方案。這種智慧型藥物利用核酸適體作為靶向分子，精準鎖定并攻擊癌細胞，釋放搭載的治療藥物，從而減少對健康組織的損害，并顯著提升治療效果。
實驗證明，前期的大量動物實驗已顯示出ApDC的顯著抗腫瘤效果，不僅高效抑制了眼內原位腫瘤的生長，還顯著降低了肝、肺及腦部等多個關鍵部位的腫瘤轉移風險。
未來，研究團隊將積極推進臨床試驗，早日實現(xiàn)臨床應用，為更多患者帶去生命的轉機。此次ApDC藥物的成功研發(fā)不僅代表了中國在生物醫(yī)藥領域的創(chuàng)新能力，更為全球眼科罕見病治療貢獻了重要的力量。隨著未來進一步的研究成果公布與應用推廣，相信將為全球其他癌癥治療提供新的方向與思路。
資料來源：杭州醫(yī)學研究所
相關閱讀 Related Reading
查看更多+-
2025年以來，國內外大批醫(yī)藥企業(yè)已剝離業(yè)務！
據(jù)了解，在整個醫(yī)藥市場競爭加劇的背景下，為了控本并集中資源用于優(yōu)勢領域，當前國內外眾多醫(yī)藥企業(yè)都在紛紛選擇拋售資產。2025年以來...2025-03-06 14:58:13 -
2025年，國內藥用粉碎機械行業(yè)正站在轉型升級的關鍵節(jié)點
隨著全球人口老齡化加劇、慢性病發(fā)病率上升以及醫(yī)藥行業(yè)技術革新，藥用粉碎機作為制藥產業(yè)鏈中的關鍵設備，其市場需求持續(xù)增長。2025-03-05 16:28:05 -
站在DeepSeek時刻坐標點上，中國制藥行業(yè)將加速駛向“星辰大?！?/a>
有機構表示，DeepSeek帶來了市場對AI行業(yè)的關注，有較強的數(shù)據(jù)整合實力的應用公司是這一輪AI 醫(yī)藥的關注點。2025-03-04 13:57:30 -
據(jù)梳理，2025年以來，已有數(shù)十家致力于創(chuàng)新藥研發(fā)的新銳公司宣布完成新一輪融資。2025-03-03 13:29:23
-
制藥裝備行業(yè)或將呈現(xiàn)復蘇態(tài)勢，迦南科技2024年業(yè)績增超250%
根據(jù)統(tǒng)計，2月27日有有50余家藥企公布2024年業(yè)績快報，其中包括2家制藥裝備企業(yè)，分別為迦南科技、新萊應材，這2家企業(yè)均實現(xiàn)營...2025-02-28 15:54:20 -
新增14家藥企披露業(yè)績快報：7家實現(xiàn)營利雙收，2家凈利翻倍
根據(jù)梳理，2月26日晚間，至少有14家藥企集中披露2024年業(yè)績快報。其中有7家實現(xiàn)營利雙收，而宣泰醫(yī)藥、賽諾醫(yī)療2家企業(yè)更是實現(xiàn)...2025-02-27 13:55:43
版權與免責聲明
- ①凡本網(wǎng)注明“來源：化工儀器網(wǎng)”的所有作品，均為浙江興旺寶明通網(wǎng)絡有限公司-化工儀器網(wǎng)合法擁有版權或有權使用的作品，未經(jīng)本網(wǎng)授權不得轉載、摘編或利用其他方式使用上述作品。已經(jīng)本網(wǎng)授權使用作品的，應在授權范圍內使用，并注明“來源：化工儀器網(wǎng)”。違反上述聲明者，本網(wǎng)將追究其相關法律責任。
- ②本網(wǎng)轉載并注明自其他來源（非化工儀器網(wǎng)）的作品，目的在于傳遞更多信息，并不代表本網(wǎng)贊同其觀點和對其真實性負責，不承擔此類作品侵權行為的直接責任及連帶責任。其他媒體、網(wǎng)站或個人從本網(wǎng)轉載時，必須保留本網(wǎng)注明的作品第一來源，并自負版權等法律責任。
- ③如涉及作品內容、版權等問題，請在作品發(fā)表之日起一周內與本網(wǎng)聯(lián)系，否則視為放棄相關權利。
