日前，智庫Jain PharmaBiotech發(fā)布了長達752頁的《2018基因治療研究報告》，報告目錄長達30頁。
《報告》詳述了基因治療技術和進展，包括病毒載體、非病毒載體和基因修飾載體的細胞療法等研究和應用。
|基因療法|或|靶向基因療法|是藥物治療的*方法，或傳輸藥物至靶點組織器官的*途徑之一。
不看不知道,一看嚇一跳
還做什么Me too或Me Better化藥? 扯淡!
《報告》介紹了抑制基因的技術、以及用于檢測和監(jiān)測基因表達的分子診斷技術；也包括基因編輯技術，即CRISPR-Cas9和CAR-T細胞治療等研究進展和臨床應用。該《報告》jue對是“基因治療的技術大全”！
隨著基因治療時代的到來，基因治療已涵蓋了大多數(shù)疾病或疾病造成的機體功能失調(diào)，臨床適應癥越來越廣泛、普及。
該《報告》聚焦在遺傳性疾病或疾病綜合癥、癌癥、心血管疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病和病毒感染(艾滋病)，也包括了獸醫(yī)領域的基因治療，用于治療貓和狗等家畜疾病。
放眼基因治療領域，無論是學術界和商界都爭相恐后或齊頭并進開展基礎研究、臨床轉化應用和探索*治療方案。這其中，美國國立衛(wèi)生研究院(NIH)發(fā)揮了至關重要的作用。
截至2016年底，范圍內(nèi)共有2050多項臨床試驗，或已完成、或進行中、或獲得監(jiān)管機構批準進入臨床應用。《報告》還依據(jù)各個國家或地區(qū)情況，展現(xiàn)了各國開展臨床研究和試驗的詳細情況。
從范圍預測未來十年發(fā)展(2017-2027年)，評估基因治療產(chǎn)業(yè)的市值和發(fā)展方向可能為時尚早。因為只有少數(shù)幾項基因療法/產(chǎn)品獲得了監(jiān)管機構上市批準。每每基因藥或療法上市，都是熱議的亮點。
業(yè)界專家僅僅依據(jù)基因治療疾病的流行病學，獲益或接受基因治療的患者群體規(guī)模，以及未來十年的競爭式發(fā)展，推斷基因治療時代到來已毫無懸念。當然，在發(fā)展過程中難免有挫折和徘徊，基因治療的未來是無限光明的。
《報告》還精選了750多篇基礎研究和臨床應用參考文獻作為附錄，讓讀者不僅從《報告》中體會基因治療的發(fā)展脈絡，也能按圖索驥、尋根溯源查詢原始參考文獻和真實數(shù)據(jù)。同時還包括了78份表格和25份插圖。
除了學術參考，《報告》有商業(yè)吸引力的是匯編了研發(fā)基因治療的183家公司或機構的概況，以及250個合作項目。
清涼頭腦，知道該做啥、不該做啥
早在1995年，基因治療領域僅有44家公司和科研機構參與。在過去20年里，各種初創(chuàng)公司和跨國研發(fā)機構等總數(shù)增長了4倍多?！秷蟾妗穮R編了這些基因治療公司進展和業(yè)績報告。
什么是“基因療法”？
基因療法是將確定的遺傳物質(zhì)轉移至患者的特定靶細胞內(nèi)，以達到預防或改變特定疾病狀態(tài)的zui終目的。不用再吃藥片！
現(xiàn)在，已經(jīng)可以完成引入基因和DNA而不使用“載體”，并且應用各種技術修飾體內(nèi)基因的功能而無需基因轉換。如果包括細胞療法在內(nèi)，特別是使用基因修飾細胞，基因療法的臨床應用范圍就更加廣泛了。
現(xiàn)在，已經(jīng)可以將基因治療與RNA干擾(RNAi)等反義技術結合，進一步增加基因治療的臨床應用等?？傊?，該《報告》是范圍內(nèi)關于基因治療及相關公司和產(chǎn)業(yè)市場化發(fā)展wei一的、zui的參考報告。
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