近期我公司東地科技合作伙伴Curi Bio推出MantaReady™ 3D骨骼肌成肌細胞-準備鑄造用于3D肌肉組織工程實驗的等基因?qū)φ蘸投排d氏肌營養(yǎng)不良人類成肌細胞。

Curi Bio是美國基于人類干細胞的藥物發(fā)現(xiàn)平臺的開發(fā)商，宣布將其MantaReady-iPSC衍生骨骼肌成肌細胞商業(yè)化，專門針對創(chuàng)建用于臨床前治療發(fā)現(xiàn)、高通量篩選和疾病建模的人類3D肌肉組織工程進行優(yōu)化。

成肌細胞系是為了響應(yīng)3D骨骼肌工程所需的高質(zhì)量iPSC衍生細胞的日益增長的需求而開發(fā)的。大的細胞擴增對于提供足夠的細胞數(shù)量來制造3D類器官是必要的。為3D組織擴增細胞的傳統(tǒng)過程不僅耗時，而且會導(dǎo)致細胞純度和活力隨著多次傳代而降低，從而導(dǎo)致肌肉組織功能不理想。MantaReady細胞經(jīng)過質(zhì)量控制以確保最佳性能，并以高密度冷凍保存以實現(xiàn)直接細胞解凍組織鑄造。這種節(jié)省時間和減少變異性的方法消除了擴大成肌細胞用于組織工程和下游測定的需要。

MantaReady以兩種形式提供：一種是使用來自健康供體的iPSC產(chǎn)生的野生型系，另一種是杜氏肌營養(yǎng)不良(DMD)疾病系，其具有外顯子45缺失和外顯子54中17bp缺失，以確保真正的肌營養(yǎng)不良蛋白缺失。這對同源基因改變了臨床前藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域的游戲規(guī)則。Curi Bio執(zhí)行官Nick Geisse表示，通過創(chuàng)新技術(shù)能夠為研究人員提供高質(zhì)量的骨骼肌細胞，可用于加速藥物發(fā)現(xiàn)過程和轉(zhuǎn)化肌肉生物學(xué)研究。將會是幫助研究人員開發(fā)DMD新治療策略的重要一步。

細胞被富集以確保肌源性純度高于80%，并在2D和3D工程肌肉組織(EMT)中仔細篩選以保證功能。在短短五天內(nèi)，成肌細胞以高密度快速融合，形成條紋狀多核肌管，表達關(guān)鍵的肌源性標記物，如Desmin、Dystrophin和MyHC。EMT在培養(yǎng)中篩選收縮抽搐和強直力、收縮動力學(xué)、疲勞、正力頻率和壽命，以遞送模擬體內(nèi)功能的細胞，并提供一個大的實驗窗口來測試發(fā)育和成熟各個階段的治療效果。

MantaReady細胞可在含有100萬、600萬和1200萬個細胞的冷凍瓶中獲得。所有格式的試劑盒都包含Curi專有的MantaReady骨骼肌培養(yǎng)基，該培養(yǎng)基的配方可將細胞分化為肌管，并在培養(yǎng)中支持3D組織數(shù)月。Curi Bio研究與合作副總裁Greg Luerman說道：“我們很高興能向臨床前藥物發(fā)現(xiàn)社區(qū)提供這種新產(chǎn)品，我們的團隊花了很多精力來了解神經(jīng)肌肉疾病領(lǐng)域需要什么來加速研發(fā)，我們相信這款產(chǎn)品不僅有助于DMD的研究，而且有助于一系列疾病、衰老研究、肌肉損傷等。"