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近日，發(fā)表在《細胞干細胞》（Cell Stem Cell）雜志上的一項研究中，Gladstone研究所的科學家們發(fā)現(xiàn)了一種有效提高CRISPR技術效率的方法。通過與斯坦福大學的同事進行合作，研究人員鑒定出兩種能夠顯著提高插入細胞DNA中的新遺傳信息的小分子化合物。此外，他們還發(fā)現(xiàn)了兩種抑制DNA插入、但增強DNA刪除的化合物。

　　研究人員表示，在不同的細胞類型中，這些被鑒定出的小分子化合物功能強、毒性小。小分子化合物的使用為改善的基因組工程應用提供了簡單有效的策略，并有助于研究哺乳動物細胞中DNA修復的機制。

　　文章的*作者，Gladstone研究所的Chen Yu說：“CRISPR作為zui牛的基因組編輯工具，優(yōu)勢是非常，缺點是效率很低。我們的研究通過引入一些小分子在保證CRISPR度的前提下，提高了CRISPR的效率。"

　　CRISPR技術的工作原理簡單來講是：將一個蛋白導入到細胞中，在一個特定的位置切割基因組；當特定的基因被刪除后細胞的DNA重新融合到一起，科學也可以在被切割的位置插入新的基因。

　　通過該方法研究人員可以在許多不同的細胞系中完成基因組操控，包括誘導多能干細胞和組織特異性細胞。這是非常重要的一點，這表明該方法可以用于創(chuàng)建疾病模型的多種細胞類型，并將有助于發(fā)現(xiàn)新的特異性療法。

　　論文通訊作者之一的Gladstone研究所的研究員Sheng Ding（丁盛）博士說：“這項發(fā)現(xiàn)的潛力不僅在于提高CRISPR的效率，同時證明了小分子化合物可以成功的操控基因組工程。"

　　丁勝是干細胞領域的華人科學家，在合成化學、干細胞生物學以及藥物研發(fā)技術方面具有很強的科研實力和*見解。丁勝的研究團隊早從2004年就開始進行小分子化合物誘導單功能細胞轉(zhuǎn)變?yōu)槎喙δ芗毎矫娴难芯?。其團隊開創(chuàng)了用4個蛋白誘導ips的技術先河。這是目前“*"一個*避免基因操作，避免改變基因組的ips誘導方法。在ips技術研究和發(fā)展中創(chuàng)造多個*并成功合成小分子化合物QS11、Pluripotion和小分子化合物逆轉(zhuǎn)劑reversine。