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日本研究人員報(bào)道了他們成功地將來(lái)自一名女性患者皮膚細(xì)胞經(jīng)重編后產(chǎn)生的誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞(induced pluripotent stem cell, iPSC)移植到在她自己的眼睛中,zui終部分地恢復(fù)她失去的視力。他們?cè)诿绹?guó)西雅圖舉行的2016年視覺與眼科學(xué)研究協(xié)會(huì)(Association for Research in Vision and Ophthalmology, ARVO)年度會(huì)議上報(bào)告了他們的研究結(jié)果。
這名患者是一名70歲的確診患上年齡相關(guān)性黃斑變性(AMD)---老年人視力受損的主要病因---的老太太。作為一項(xiàng)初步研究的一部分,她于2014年接受這項(xiàng)實(shí)驗(yàn)性治療。如今,在移植發(fā)生后將近2年,這些研究人員分享了他們的研究結(jié)果。
這些研究人員從這名老太太的手臂上獲取一小塊皮膚樣品(直徑4mm),然后對(duì)其中的皮膚細(xì)胞進(jìn)行基因修飾,地將它們轉(zhuǎn)化為iPSC。
作為一種多能性干細(xì)胞,iPSC能夠產(chǎn)生體內(nèi)幾乎任何一種類型組織,這就是從手臂中獲取的皮膚細(xì)胞能夠改而產(chǎn)生視網(wǎng)膜組織的原因。
一旦iPSC經(jīng)誘導(dǎo)產(chǎn)生視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞(retinal pigment epithelium, RPE),在實(shí)驗(yàn)室中進(jìn)行培養(yǎng)后,它們形成一層超薄的片狀組織,然后將這種片狀組織移植這名患者的視網(wǎng)膜后面。
2014年,項(xiàng)目主管、日本理化學(xué)研究所發(fā)育生物學(xué)中心科學(xué)家Masayo Takahashi說(shuō),“我為這項(xiàng)移植手術(shù)沒有產(chǎn)生副作用感到非常高興。然而,這只是將iPSC用于再生醫(yī)學(xué)的*步。但是它點(diǎn)燃了我繼續(xù)探索的決心,直到這種治療方法可被用于治療很多患者。”
盡管這仍然是這種實(shí)驗(yàn)性治療的初期階段,但是迄今為止,這些結(jié)果是大有希望的。
研究人員之前一直推遲披露他們的研究結(jié)果,直到他們?nèi)缃癖O(jiān)測(cè)到這名病人的病情好轉(zhuǎn),并且檢測(cè)這些修飾的細(xì)胞如何成功地持續(xù)存活,但是他們也只是報(bào)道這些移植的細(xì)胞能夠存活一年多的時(shí)間,而且沒有任何不良反應(yīng),這導(dǎo)致這名病人的視力略有改善。
研究人員在本周的一項(xiàng)聲明中說(shuō),“在一年半的時(shí)間內(nèi),這種移植的RPE片狀組織能夠很好地存活下來(lái),而且沒有跡象表明存在免疫排斥,也沒有意外的不良增殖,從而實(shí)現(xiàn)了這項(xiàng)初步研究的目的。”
去年,這名病人告訴《日本時(shí)報(bào)》,“我很高興,我能夠接受這種治療。我感覺我的視線變得明亮和擴(kuò)大。”
盡管這并沒有*恢復(fù)這名病人的視力,但是這項(xiàng)研究代表著iPSC應(yīng)用向前邁出重要一步---科學(xué)家們認(rèn)為iPSC可能被用來(lái)治療很多疾病,如帕金森病和阿爾茨海默病,而不僅僅是視力問題。
許多其他研究也已報(bào)道利用干細(xì)胞治療恢復(fù)視力取得的良好結(jié)果。今年早些時(shí)候,中國(guó)和美國(guó)科學(xué)家能夠通過(guò)操縱干細(xì)胞中的蛋白水平改善白內(nèi)障嬰兒的視力。
更值得一提的是,美國(guó)巴爾的摩市的一名已失明5年多的女性在從將她的骨髓中提取出的干細(xì)胞注射到她的眼睛中后,恢復(fù)了她的一些視力。盡管這種特定的治療方法仍然存在很多問題,不可否認(rèn)的是,干細(xì)胞研究是一個(gè)非常令人興奮的研究領(lǐng)域。
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